Aducanumab: Les États-Unis approuvent le premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer depuis 20 ans

Le premier nouveau traitement de la maladie d’Alzheimer depuis près de 20 ans a été approuvé par les autorités réglementaires des États-Unis, ouvrant ainsi la voie à son utilisation au Royaume-Uni.

L’aducanumab cible la cause sous-jacente de la maladie d’Alzheimer, la forme la plus courante de démence, plutôt que ses symptômes.

Les organisations caritatives ont accueilli favorablement la nouvelle d’une nouvelle thérapie pour cette maladie.

Mais les scientifiques sont divisés sur son impact potentiel en raison de l’incertitude des résultats de l’essai.

Au moins 100 000 personnes au Royaume-Uni, atteintes d’une forme légère de la maladie, pourraient bénéficier de ce médicament s’il était approuvé par l’organisme de réglementation britannique.

La Food and Drug Administration (FDA) américaine a déclaré qu’il existait “des preuves substantielles que l’aducanumab réduit les plaques de bêta-amyloïde dans le cerveau” et que cela “est raisonnablement susceptible de prédire des avantages importants pour les patients”.

Un procès controversé

En mars 2019, des essais internationaux de phase avancée de l’aducanumab, impliquant environ 3 000 patients, ont été interrompus lorsque l’analyse a montré que le médicament, administré sous forme de perfusion mensuelle, n’était pas plus efficace pour ralentir la détérioration de la mémoire et des problèmes de réflexion qu’un médicament factice.

Mais plus tard dans l’année, le fabricant américain Biogen a analysé d’autres données et a conclu que le médicament était efficace, à condition qu’il soit administré à des doses plus élevées. La société a également déclaré qu’il ralentissait de manière significative le déclin cognitif.

L’aducanumab cible l’amyloïde, une protéine qui forme des amas anormaux dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer et qui peut endommager les cellules et déclencher des démences, notamment :

  • problèmes de mémoire et de réflexion
  • problèmes de communication
  • confusion

Dans la bonne direction

Aldo était l'un des rares patients britanniques à participer à l'essai.
Aldo était l’un des rares patients britanniques à participer à l’essai.

Aldo Ceresa, qui a participé à l’essai, a remarqué pour la première fois des problèmes de différenciation entre la gauche et la droite il y a 10 ans.

Après son diagnostic, cet homme de 68 ans, originaire de Glasgow et vivant aujourd’hui dans l’Oxfordshire, près de sa famille, a dû abandonner son travail de chirurgien.

Ceresa a pris de l’aducanumab pendant deux ans avant que l’essai ne soit interrompu. Il a ensuite dû attendre presque aussi longtemps pour qu’un autre essai, mené au National Hospital for Neurology and Neurosurgery, à Londres, commence.

“Je suis très heureux de faire du bénévolat”, dit-il.

“J’apprécie vraiment, vraiment ce voyage que je traverse – et évidemment les bénéfices que j’en tire, dont je suis très, très reconnaissant.”

Il est convaincu que le médicament l’a aidé.

“J’ai l’impression de ne pas être aussi confus. Même si elle est toujours là, elle n’est pas aussi mauvaise.

“Et je suis juste un peu plus confiant maintenant.”

Ceresa affirme que sa famille a également remarqué des améliorations.

“Avant, si je devais aller chercher quelque chose, je ne me souvenais pas, vous savez, où trouver les choses dans la cuisine.

“Le problème s’est atténué”, dit-il.

“Je n’ai pas encore rattrapé le niveau que j’avais avant – mais je suis dans la bonne direction.”

Le cerveau d'Aldo a été scanné régulièrement pour voir les effets de l'aducanumab.
Le cerveau d’Aldo a été scanné régulièrement pour voir les effets de l’aducanumab.

On estime que plus de 30 millions de personnes dans le monde sont atteintes de la maladie d’Alzheimer, la plupart ayant plus de 65 ans.

Pour environ 500 000 personnes atteintes au Royaume-Uni, les personnes éligibles pour l’aducanumab seront pour la plupart âgées de 60 ou 70 ans et à un stade précoce de la maladie.

Une célébration très prudente

Nous devons garder les pieds sur terre.

analyse de Fergus Walsh, rédacteur médical
analyse de Fergus Walsh, rédacteur médical

Ce n’est pas un médicament miracle, ni un remède contre la maladie d’Alzheimer, mais c’est le premier traitement qui s’attaque au mécanisme destructeur du cerveau qui entraîne la destruction des neurones.

Et cela en fait un moment historique.

Mais l’opinion scientifique, tant ici qu’aux États-Unis, est divisée. Alors que certains ont salué l’approbation du médicament, le qualifiant d’étape importante pour les millions de personnes vivant avec la maladie d’Alzheimer, d’autres pensent que le médicament n’aura que des avantages marginaux.

Les associations de lutte contre la maladie d’Alzheimer déclarent qu’elles feront pression pour obtenir une décision rapide au Royaume-Uni, mais cela pourrait prendre encore un an.

Enfin, nous ne savons pas combien l’aducanumab coûtera – cela pourrait représenter des dizaines de milliers de livres par patient et par an. Et s’il est approuvé, son accès sera limité aux personnes ayant subi un scanner cérébral spécialisé pour confirmer leur diagnostic.

Malgré toutes les mises en garde, il s’agit d’un moment à célébrer avec beaucoup de prudence.

Le professeur Bart De Strooper, directeur du UK Dementia Research Institute, a déclaré que la décision d’approuver l’aducanumab marquait “une étape extrêmement importante” dans la recherche de traitements pour la maladie d’Alzheimer.

Au cours de la dernière décennie, plus de 100 traitements potentiels de la maladie d’Alzheimer ont échoué.

Mais tout en espérant qu’il s’agisse d’un tournant pour des millions de personnes atteintes de cette maladie, il a déclaré qu’il y avait “encore de nombreux obstacles à surmonter”.

Le professeur John Hardy, professeur de neuroscience à l’University College London, a déclaré : “Nous devons être clairs sur le fait qu’il s’agit, au mieux, d’un médicament aux bénéfices marginaux qui n’aidera que des patients très soigneusement sélectionnés.”

Erreur grave

Et le professeur Robert Howard, professeur de psychiatrie de la vieillesse à l’UCL, est allé plus loin en qualifiant l’approbation du médicament de “grave erreur” qui pourrait faire dérailler la recherche en cours de traitements significatifs contre la démence “pendant une décennie”.

Il a déclaré que la FDA avait ignoré les données de l’essai qui ne montraient aucun ralentissement du déclin de la cognition ou des fonctions.

Cependant, l’Alzheimer’s Society a déclaré que le médicament était “prometteur” mais a ajouté qu’il n’était “que le début du chemin vers de nouveaux traitements pour la maladie d’Alzheimer”.

Une autre organisation caritative, Alzheimer’s Research UK, a déclaré avoir écrit au ministre de la Santé, Matt Hancock, pour demander au gouvernement de donner la priorité à la procédure d’approbation accélérée du médicament au Royaume-Uni.

Hilary Evans, directrice générale, a déclaré : “Les personnes atteintes de démence et leurs familles attendent depuis bien trop longtemps de nouveaux traitements susceptibles de changer leur vie.

“Il est maintenant essentiel que les autorités réglementaires évaluent les preuves pour décider si elles croient que le médicament est sûr et efficace pour une utilisation au Royaume-Uni.”

Aldo passe un examen d'imagerie par résonance magnétique
Aldo passe un examen d’imagerie par résonance magnétique

Bien que de nombreux médecins doutent des avantages de l’aducanumab, son autorisation aux États-Unis pourrait donner un coup de fouet à la recherche sur la démence, traditionnellement sous-financée par rapport au cancer ou aux maladies cardiaques.

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