Il y a deux nouvelles encourageantes pour les personnes atteintes de sclérose en plaques progressive et cyclique.
La nouvelle se présente sous la forme de deux nouveaux médicaments récemment approuvés par la Food and Drug Administration (FDA).
Le 26 mars, les fonctionnaires de la FDA
Les responsables de Novartis ont indiqué que la pilule sera disponible au début du mois d’avril. Ils ont noté que Mayzent, un comprimé pris une fois par jour, est le premier traitement spécifiquement destiné aux personnes atteintes de SPMS active depuis plus de 15 ans.
Le coût annuel du traitement devrait s’élever à 88 500 $.
Le 29 mars, la FDA a également
Les représentants de l’entreprise ont déclaré à Healthline que le coût annuel du traitement de deux ans devrait s’élever à 99 500 $.
Près d’un million de personnes vivent avec la sclérose en plaques (SP) aux États-Unis et environ 2,3 millions dans le monde.
Le site Web de la National Multiple Sclerosis Society indique que les personnes atteintes de SEP-RR ont 50 pour cent de chances de passer à la SEP-SP dans les 10 premières années. Quatre-vingt-dix pour cent d’entre eux ont une chance de faire la transition après 25 ans.
Les personnes atteintes d’une forme rémittente récurrente de SP ont actuellement 15 traitements modificateurs de l’évolution de la maladie (DMT) approuvés par la FDA. Les personnes vivant avec la SEP SEP-SP ont maintenant trois choix.
Le dernier traitement de la SEP approuvé par la FDA était l’ocrelizumab en 2017. Elle est entrée sur le marché avec un coût annuel de 65 000 $.
Voici un aperçu des deux médicaments approuvés par la FDA la semaine dernière.
Mayzent
Novartis n’est pas nouveau dans le domaine des traitements oraux de la SEP.
En 2010, la FDA
Novartis a intenté une action en justice l’an dernier, dans le but de bloquer les ventes de versions génériques de Gilenya après l’expiration du brevet principal du médicament en août.
Mayzent se concentre sur l’inflammation.
« Mayzent travaille pour séquestrer certains globules blancs dans les ganglions lymphatiques. Ils sont considérés comme importants dans la réponse inflammatoire de la SEP. S’ils ne peuvent pas entrer dans le système, ils ne peuvent pas causer une inflammation excessive dans la SEP. » Kathy Costello, infirmière praticienne au Johns Hopkins Multiple Sclerosis Center du Maryland et vice-présidente associée de l’accès aux soins de santé de la National Multiple Sclerosis Society.
Dans l’étude de phase III de Mayzent avec 1 651 patients, la fraction de patients présentant une progression confirmée de l’incapacité était statistiquement significativement plus faible dans le groupe Mayzent que dans le groupe placebo. Les patients traités par Mayzent présentaient une réduction relative de 55 % du taux de rechute annualisé.
« Ce médicament traverse la barrière hémato-encéphalique « , explique le Dr Timothy West, neurologue à l’Université de Californie à San Francisco. « Nous ne savons pas exactement ce qu’il fait, mais les résultats montrent qu’il ralentit la progression chez ceux qui sont à un stade avancé de la maladie. »
« Le système immunitaire est activé à la périphérie, plonge dans le cerveau et cause des ravages « , a-t-il ajouté. « Nous croyons que dans la SP progressive, les cellules pénètrent dans le cerveau et le détruisent de l’intérieur vers l’extérieur. Ce médicament agit dans le cerveau. D’autres travaillent à la périphérie. »
Parmi les effets secondaires courants au cours des essais, mentionnons les maux de tête, l’élévation de la tension artérielle, l’augmentation des enzymes hépatiques et la réduction du nombre de globules blancs qui pourraient causer une infection.
Novartis a fait savoir à Healthline qu’elle a mis au point un programme complet de soutien aux patients pour Mayzent, Alongside MS, afin d’aider les patients à naviguer dans la couverture d’assurance et à identifier les ressources pour ceux qui sont non assurés ou sous-assurés.
Les médecins ont bon espoir pour le succès du médicament.
« Il a été démontré que Mayzent a un effet modeste mais statistiquement significatif sur le ralentissement de la progression chez les personnes atteintes de SEP-SP qui sont encore ambulatoires avec ou sans dispositif « , a déclaré à Healthline le Dr Barbara Giesser, professeure de neurologie clinique à la David Geffen School of Medicine de l’Université de Californie à Los Angeles et directrice clinique du programme UCLA MS.
Mavenclad
Les responsables de Merck KGaA, la société mère d’EMD Serono, ont déclaré dans une déclaration que Mavenclad est « le tout premier traitement oral à fournir deux ans d’efficacité prouvée avec un maximum de 20 jours de traitement ».
Mavenclad est pris pendant 8 à 10 jours pendant chacune des deux années de traitement. Aucun autre traitement n’est nécessaire.
Dans l’étude de phase III de Mavenclad avec 1 976 participants, les patients ont connu une réduction relative de 58 % du taux annuel de rechute et une réduction de 33 % du taux de progression de l’invalidité mesuré par l’échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale).
Ils ont également présenté un nombre inférieur de lésions par rapport au groupe placebo.
Mavenclad agit en ciblant certains globules blancs (lymphocytes) qui mènent l’attaque immunitaire dans la SP. Le médicament réduit temporairement le nombre de certains lymphocytes sans suppression continue du système immunitaire.
Les risques comprennent l’infection des voies respiratoires supérieures, les maux de tête, l’herpès, l’alopécie et la lymphopénie. Les effets indésirables graves signalés dans le cadre du programme clinique comprenaient des tumeurs malignes.
La compagnie affirme qu’en raison de son profil d’innocuité, ce médicament est généralement recommandé pour les patients qui n’ont pas répondu adéquatement à un autre médicament indiqué pour le traitement de la sclérose en plaques ou qui ne peuvent le tolérer.
« Le prix pour une personne atteinte de SEP dépendra des dispositions de sa couverture d’assurance et de la mesure dans laquelle cette personne sera admissible à des programmes conçus pour l’aider à payer ses frais « , ont déclaré les responsables d’EMD Serono à Healthline. « La couverture dépendra des plans d’assurance individuels. »
« Nous nous engageons à aider les patients qui se font prescrire Mavenclad. MS LifeLines offre un soutien personnalisé aux patients, y compris de l’aide pour répondre à leurs questions sur la couverture d’assurance et des ressources supplémentaires qui pourraient aider les patients admissibles qui ne sont pas assurés ou sous-assurés « , ont ajouté les représentants de la compagnie.
Accessibilité, abordabilité
La disponibilité des nouveaux médicaments est tempérée par leur coût élevé.
« Bien que nous soyons reconnaissants d’avoir un autre traitement disponible pour les personnes atteintes de SEP, un traitement qui offre une option plus pratique, cet avantage est éclipsé par le prix catalogue élevé « , a déclaré Bari Talente, vice-président exécutif de l’action sociale de la National MS Society.
« C’est décourageant d’avoir un nouveau traitement contre la SEP dont le prix est à peine inférieur à six chiffres par an « , a déclaré Talente à Healthline. « Cela illustre aussi l’effet de distorsion des prix des médicaments aux États-Unis. »
Talente a dit que le prix et l’engagement d’une entreprise envers ses patients vont de pair.
Choisir le bon médicament est une équation de risque et d’avantages de base « , a ajouté M. West. « C’est une équation différente pour tout le monde. Plus d’options signifie une meilleure chance de trouver une bonne solution pour chaque patient. Il s’agit de trouver le bon médicament pour le bon patient au bon moment. »
West était un consultant rémunéré pour Mavenclad et a été rémunéré par Novartis pour d’autres projets de manière consultative.
Note de la rédaction : Caroline Craven est une patiente experte vivant avec la SP. Son blog primé est le suivant GirlwithMS.comet on peut la trouver sur Twitter.